正序生物CS-121首例高乳糜微粒血症患者完成給藥，顯示良好安全性及顯著療效
上海2025年11月7日 /美通社/ — 當地時間2025年11月6日，專注於新型基因編輯技術、處於臨床階段的創新生物醫藥科技企業正序生物（上海）宣佈，與安徽醫科大學第一附屬醫院合作開展的針對高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的靶向APOC3的鹼基編輯藥物CS-121注射液的研究者發起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT）治療的首位患者已完成給藥並順利出院。患者患有高乳糜微粒血症，歷史空腹甘油三酯（TG）水準>12.5 mmol/L，多次誘發急性胰腺炎。此次IIT試驗為劑量爬坡試驗，患者在單次最低劑量給藥後三天內，空腹TG水準顯著下降，且未發生不良反應。這是全球首次通過靶向鹼基編輯APOC3基因治療高血脂患者的案例。
全球首例接受APOC3基因編輯治療（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成給藥並順利出院
全球首例接受APOC3基因編輯治療（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成給藥並順利出院
高乳糜微粒血症是一種因血液中乳糜微粒異常升高導致的代謝性疾病，常與脂質代謝紊亂相關，主要表現為空腹甘油三酯（TG）水準極度升高，可能引發不可預測且潛在致命的急性胰腺炎等嚴重併發症，是嚴重高甘油三脂血症（Severe Hypertriglyceridemia，sHTG）最嚴重的一種亞型。高乳糜微粒血症包含家族性高乳糜微粒血症綜合征（Familial Chylomicronemia Syndrome，FCS）和多因素高乳糜微粒血症綜合征（Multifactorial Chylomicronemia Syndrome，MCS）。其中FCS是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，由於脂蛋白脂肪酶（Lipoprotein lipase，LPL）基因或參與調控LPL活性的關鍵基因發生雙等位基因突變，導致脂蛋白脂肪酶功能受損，使甘油三脂的分解代謝產生障礙，從而造成體內乳糜微粒的蓄積，通常患者的空腹TG水準≥10 mmol/L (885 mg/dL)，全球發病率在十萬分之一到百萬分之一之間；而MCS則由多種因素引起的病理狀態，其發病受遺傳背景、生活習慣或其他代謝疾病共同影響，全球發病率高達1/600。
目前，高乳糜微粒血症的主要治療策略是將患者的空腹甘油三脂（TG）水準控制在急性胰腺炎風險閾值以下（通常需<5.7 mmol/L，即 500 mg/dL），然而目前已上市的各類降甘油三脂的藥物對這類患者的效果微乎其微，患者仍然面臨患急性胰腺炎等併發症的風險；嚴格的飲食控制儘管可以通過每日極低脂肪的飲食來實現乳糜微粒的降低，但是患者往往很難長期堅持，依然持續面臨嚴重高甘油三酯血症帶來的風險。研究發現，一種主要在肝臟中產生的蛋白質APOC3在調節血漿甘油三酯方面發揮著重要作用，對大規模人群的檢測研究發現，攜帶天然APOC3功能缺失突變的人群甘油三酯水準含量較低且不表現其他臨床症狀。隨著基因編輯技術的發展，通過在基因層面調控APOC3的表達從而降低甘油三酯水準的治療策略得以實現，這將為高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症患者帶來治癒的希望。
正序生物CS-121注射液是利用上海科技大學自主研發的高精准變形式鹼基編輯器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al.，Nat Cell Biol，2021）開發的針對高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的首款體內基因編輯藥物。tBE由脂質納米粒（Lipid Nanoparticle，LNP）包裝，通過靜脈注射給藥遞送至患者肝臟，對靶標基因APOC3進行精准鹼基編輯，模擬天然APOC3功能缺失人群中的有益突變，下調APOC3的基因表達，進而達到降低甘油三酯水準的目的。通過基因水準的編輯，該療法有望實現”一次給藥，終身有效”的降甘油三脂的目標。tBE屬於下一代基因編輯技術，不需要破壞DNA雙鏈即可實現對單鹼基突變進行精准校正，不會促發p53通路啟動和染色體異常等安全風險。相比較其他基於CRISPR技術的基因編輯療法，CS-121安全性更高，不會引發患者基因組DNA大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等風險，更不會帶來由CRISPR/Cas9切斷DNA雙鏈而啟動p53通路導致的肝毒性等副反應。在前期的動物試驗中，CS-121的安全性和長期有效性已經獲得驗證，在肝臟、肺、肌肉、脾臟、卵巢、心臟、腎臟等各種組織中均沒有檢測到脫靶編輯。
正序生物CS-121注射液治療的首位患者是一名患有高乳糜微粒血症的63歲男性。患者在2025年10月18日接受CS-121最低劑量單次給藥，給藥後三天內，空腹TG水準顯著下降，並於給藥後第3天順利出院。截至報導日期，未出現產品相關的不良事件。
正序生物CS-121注射液IIT專案的主要研究者為安徽醫科大學第一附屬醫院周煥教授，吳志麗主任。
正序生物是一家已經進入IND臨床階段的創新生物醫藥科技公司，其開發的首款體外基因編輯藥物CS-101注射液已經成功治癒數十例β-地中海貧血和鐮刀型細胞貧血病患者。正序生物正在加速推進首款體內基因編輯藥物CS-121注射液進入IND臨床及上市，有望為高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症等代謝類疾病患者帶來”一次治療，終身有效“的顛覆性治療方案。
（特別感謝安徽醫科大學第一附屬醫院、上海科技大學及上海臨床研究中心）
關於正序生物
正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家專注於新型基因編輯技術、處於臨床階段的生物醫藥科技公司，孵化自上海科技大學，致力於利用自主知識產權的鹼基編輯體系，開發突破性精准療法，造福人類健康。公司基於以變形式鹼基編輯器tBE（transformer Base Editor）為代表的自主IP鹼基編輯系統創建了多種精准療法，針對遺傳疾病、代謝疾病、心血管疾病等佈局了多條管線，首條管線即將進入關鍵性臨床試驗（Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗）階段。
欲瞭解更多資訊，請點擊進入官網 www.correctsequence.com
媒體聯系人：
商務合作：BD@correctsequence.com
臨床試驗：CT@correctsequence.com
香港2026年3月4日 /美通社/ — 環境及生態局轄下鄉郊保育辦公室（鄉郊辦）於3月1日在沙頭角荔枝窩圓滿舉辦「鄉郊豐年節2026：『香港山水．聲舞』一日音樂節」，繼去年谷埔成功舉辦後，今年移師這歷史悠久的客家圍村，以大鵬灣印洲塘為山海實景舞台，結合鄉郊自然生態、客家文化與國際藝術表演，為參加者帶來獨特的文化旅遊體驗。 是次音樂節由聯合國教科文組織全球親善大使、香港特區政府「文化推廣大使」、國際知名作曲家兼指揮家譚盾大師擔任藝術總監及指揮，匯聚本地、內地及海外頂尖音樂家與舞蹈家，包括紐約打擊樂團及港深澳三重奏，創作融合中西、傳統與現代的全新音樂篇章，展現香港山水人文交織的多元魅力。節目以「香港山水．聲舞」為主題，率先上演的實景樂舞《春之祭•輪迴》，現場演奏斯特拉汶斯基《春之祭》、譚盾作品《九色鹿》及《心經》，並由舞者朱鳳偉、董繼蘭等合作呈現；「客家音聊 & 港茶」環節則由篳篥嗩吶演奏家劉雯雯、笙演奏家張夢與百歲村民黃強英對談即興演出；壓軸「武俠情•空心樹」由譚盾親自作曲導賞，演繹《英雄》、《臥虎藏龍》等電影主題音樂。 鄉郊豐年節2026：『香港山水．聲舞』一日音樂節」作為第54屆香港藝術節「加料節目」之一，是推動鄉郊保育與藝術跨界合作的重要項目。鄉郊辦期望透過是次活動，向市民及國際社會展示香港豐富的鄉郊自然及文化資源，同時鼓勵公眾以多元方式走進鄉郊，支持生態保育與文化承傳。 環境及生態局局長謝展寰表示，政府已制訂簡化牌照申請指引，協助團體在偏遠鄉村營運，先後協助荔枝窩、鹽田梓和谷埔取得賓館、外賣店及餐廳牌照，並推行小型工程，包括修復步道及設立荔枝窩智能環保公廁和優化郊遊徑設施，持續改善鄉郊環境與配套。 藝術總監譚盾大師表示，應讓少年兒童多走進郊區，親身感受山水風光與空氣地貌，有助成長發展；他認為讓大自然走進孩子與家庭的生活，是影響深遠、必須推動的工作，亦是今次音樂節的重要意義。 是次「鄉郊豐年節2026：『香港山水．聲舞』一日音樂節」透過創新的演出形式和體驗項目，推廣香港鄉郊的自然生態與人文特色，讓更多市民認識及珍惜本地珍貴的山水資源與鄉村文化。公眾可瀏覽鄉郊辦網頁（cco.gov.hk/tc）重溫活動精彩剪影。鄉郊辦期望透過此類創新活動，向市民及國際社會展示香港豐富鄉郊資源，促進生態保育與文化傳承。
深圳2026年3月2日 /美通社/ — 2026年3月2日，晶泰科技（2228.HK）孵化企業ReviR溪礫科技（下稱「ReviR」）宣佈，其小分子藥物管線RTX-117完成首例受試者給藥。這一里程碑進展標誌著由晶泰科技與ReviR 合作發現的國內首個「AI+RNA」小分子藥物RTX-117正式進入臨床開發階段，作為國內相關領域首個進入臨床的 1 類創新藥管線，有望為腓骨肌萎縮症（CMT）、白質消融性白質腦病（VWM）等神經系統疾病患者提供顛覆性的治療方案，覆蓋超 100 億美元的全球治療市場，晶泰科技有權參與該管線的銷售分成及後續授權收益分成。這是又一款晶泰科技參與研發並獲取後續商業化權益分成的首創新藥進入臨床，晶泰科技通過廣泛參與並賦能高價值領域新藥管線的創新突破與臨床轉化，正持續强化其作為AI製藥龍頭企業的領先優勢與商業化價值。 RTX-117 是晶泰科技與 ReviR一系列深度合作中首個進入臨床的候選藥物，結合晶泰科技的 AI+機器人藥物研發平台與 ReviR對RNA 生物學的深入理解，由雙方合作發現並設計優化，是國內唯一一款從分子層面干預疾病病理通路的小分子候選藥物。其臨床前數據及臨床獲批速度均超出雙方預期，展現了晶泰科技 AI 藥物研發平台的高效性與ReviR強大的管線推進能力。本次首例人體給藥的完成標誌著臨床試驗的正式啟動，將進一步驗證其藥物特徵及相關影響。本次臨床試驗為隨機、雙盲、安慰劑對照的單次、多次給藥劑量遞增研究以及食物影響研究，旨在評估RTX-117在健康受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）與藥效動力學（PD）特徵，以及食物影響。 目前，RTX-117已獲得腓骨肌萎縮症（CMT）的中美臨床試驗「雙報雙批」及白質消融性白質腦病（VWM）的國內臨床批件，成為國內首款在這兩項適應症中獲批臨床的藥物管線。CMT和VWM均為致死/致殘性罕見病，多數患者在年少發病並持續進展，全球尚無有效療法，存在巨大未被滿足的臨床需求。RTX-117作為該領域具備First-in-class潛力及前沿進展的創新藥，有望填補巨大的治療市場空白，撬動全球超100億美元的治療市場。其「一藥多治」策略還可通過同一分子在不同適應症中的相互驗證，顯著提升該管線開發的成功率。 RTX-117 通過抑制異常激活的ISR通路，恢復 mRNA 的正常翻譯，達到從分子根源上治療疾病的效果。該通路不僅對VWM 和 CMT 的治療至關重要，還被認為與漸凍症（ALS）、帕金森病（PD）、阿爾茨海默病（AD）以及腦損傷等多種神經系統疾病密切相關。隨著其I期臨床實驗的有序推進，未來，RTX-117有望進一步拓展至更多適應症，潛在覆蓋人群預計超5000萬。 在RTX-117 的成功研發中，晶泰科技的AI藥物研發平台展現了精準的藥物設計能力，與ReviR的VoyageR AI平台及其對底層疾病機制的深刻洞見結合，有望實現更高效的RNA翻譯調控及創新靶點開發，為「AI+RNA」神經退行性疾病藥物研發提供可複製的成功實踐。 ReviR 聯合創始人、董事長李陽博士表示：很高興我們能順利完成 RTX-117 的首例人體給藥，這是新藥研發中的關鍵里程碑，也是 ReviR 團隊專業性、研發路徑優越性和臨床方案科學性的體現，感謝臨床研究中心和患者群體及相關組織的支持，期待臨床試驗的進一步推進能給患者群體帶來新的治療希望。 關於ReviR Therapeutics（溪礫科技） ReviR Therapeutics 是一家處於臨床階段的全球生物技術公司，致力於結合 AI 技術與 RNA 生物學，開發高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平台 VoyageR 深厚的技術積澱，ReviR 已在神經系統疾病和自身免疫領域佈局多條創新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當前正推進針對腓骨肌萎縮症（CMT）/白質消融性白質腦病（VWM）的臨床試驗，並持續拓展新適應症。 關於晶泰科技 晶泰科技（”XtalPi Holdings Limited”，股份簡稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學院的物理學家於 2015 年創立，是一個基於量子物理、以人工智能賦能和機器人驅動的創新型研發平台。公司採用基於量子物理的第一性原理計算、人工智能、高性能雲計算以及可擴展及標準化的機器人自動化相結合的方式，為製藥及材料科學（包括農業技術、能源及新型化學品以及化妝品）等產業的全球和國內公司提供藥物及材料科學研發解決方案及服務。 關於RTX-117 RTX-117 是ReviR溪礫科技自主研發的1 類創新藥，由晶泰科技（2228.HK）的 AI+機器人研發平台賦能其發現與設計優化，為全球首個利用 AI 開發的腓骨肌萎縮症（CMT）/白質消融性白質腦病（VWM）的小分子療法，也是國內唯一具備該雙適應症臨床批件的創新管線，以抑制整合應激反應（Integrated Stress Response, ISR）為核心機制，通過激活 eIF2B 恢復 mRNA 的正常翻譯，重建蛋白表達穩態，改善神經肌肉功能，以達到治療效果。在高效推進 RTX-117 針對 CMT 臨床研究的同時，ReviR 已正式開啟針對 VWM 等拓展適應症的系統性佈局，旨在通過同一底層機制覆蓋更廣泛的神經系統臨床需求。
香港2026年2月27日 /美通社/ — 領先的內容社區及社交平台快手科技（「快手」或「公司」；港幣櫃台股份代號：01024 / 人民幣櫃台股份代號：81024）今日宣布，將於2026年3月25日（星期三）在香港市場收市後公佈其截至2025年12月31日第四季度及2025年全年業績。 公司管理層將於2026年3月25日（星期三）北京時間晚上7:00（美國東部時間上午7:00）舉行電話會議，討論業績。 如欲參與電話會議，須通過鏈接預先登記： 中文專線（普通話）：https://s1.c-conf.com/diamondpass/10052337-p9o9i8.html 英文同聲傳譯專線（僅供聆聽）：https://s1.c-conf.com/diamondpass/10052336-ju7y6.html 參會者預先登記時可選擇中文專線或英文同聲傳譯專線。請注意，英文同聲傳譯專線僅供聆聽。完成登記後，參會者將會收到列有會議撥入詳情、會議密碼及特定登記號碼的電子郵件。參會者可使用相關訊息直接參與電話會議。參會者可在電話會議開始前及進行期間，隨時預先登記。 此外，公司投資者關係網站亦會提供電話會議（包括中文專線及英文同聲傳譯專線）的直播及存檔網絡廣播，網址為：https://ir.kuaishou.com/zh-hant。 可致電以下電話號碼收聽錄音重播，錄音有效期至2026年4月1日。 撥入號碼 中國大陸： 400 1209 216 中國香港： 800 930 639 美國/加拿大： 1855 883 1031 中文會議編號： 10052337 英文同聲傳譯編號： 10052336 關於快手 快手作為中國乃至全球領先的內容社區及社交平台，致力於成為全球最癡迷于為客戶創造價值的公司。作為一家以人工智能為核心驅動和技術依託的科技公司，快手專注於通過持續的技術創新和產品升級，不斷豐富服務和應用場景，為客戶創造價值。在快手，用戶通過短視頻和直播來記錄和分享他們的生活，發現所需，發揮所長。通過與內容創作者和企業緊密合作，快手提供的技術、產品和服務可滿足用戶的多元化的需求，包括娛樂、線上營銷服務、電商、本地生活、遊戲等。有關快手的詳細資料，請瀏覽網站https://ir.kuaishou.com/zh-hant。 投資者及媒體查詢，請聯繫： 快手科技投資者關係電郵：ir@kuaishou.com
