正序生物CS-121首例高乳糜微粒血症患者完成給藥，顯示良好安全性及顯著療效
上海2025年11月7日 /美通社/ — 當地時間2025年11月6日，專注於新型基因編輯技術、處於臨床階段的創新生物醫藥科技企業正序生物（上海）宣佈，與安徽醫科大學第一附屬醫院合作開展的針對高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的靶向APOC3的鹼基編輯藥物CS-121注射液的研究者發起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT）治療的首位患者已完成給藥並順利出院。患者患有高乳糜微粒血症，歷史空腹甘油三酯（TG）水準>12.5 mmol/L，多次誘發急性胰腺炎。此次IIT試驗為劑量爬坡試驗，患者在單次最低劑量給藥後三天內，空腹TG水準顯著下降，且未發生不良反應。這是全球首次通過靶向鹼基編輯APOC3基因治療高血脂患者的案例。
全球首例接受APOC3基因編輯治療（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成給藥並順利出院
全球首例接受APOC3基因編輯治療（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成給藥並順利出院
高乳糜微粒血症是一種因血液中乳糜微粒異常升高導致的代謝性疾病，常與脂質代謝紊亂相關，主要表現為空腹甘油三酯（TG）水準極度升高，可能引發不可預測且潛在致命的急性胰腺炎等嚴重併發症，是嚴重高甘油三脂血症（Severe Hypertriglyceridemia，sHTG）最嚴重的一種亞型。高乳糜微粒血症包含家族性高乳糜微粒血症綜合征（Familial Chylomicronemia Syndrome，FCS）和多因素高乳糜微粒血症綜合征（Multifactorial Chylomicronemia Syndrome，MCS）。其中FCS是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，由於脂蛋白脂肪酶（Lipoprotein lipase，LPL）基因或參與調控LPL活性的關鍵基因發生雙等位基因突變，導致脂蛋白脂肪酶功能受損，使甘油三脂的分解代謝產生障礙，從而造成體內乳糜微粒的蓄積，通常患者的空腹TG水準≥10 mmol/L (885 mg/dL)，全球發病率在十萬分之一到百萬分之一之間；而MCS則由多種因素引起的病理狀態，其發病受遺傳背景、生活習慣或其他代謝疾病共同影響，全球發病率高達1/600。
目前，高乳糜微粒血症的主要治療策略是將患者的空腹甘油三脂（TG）水準控制在急性胰腺炎風險閾值以下（通常需<5.7 mmol/L，即 500 mg/dL），然而目前已上市的各類降甘油三脂的藥物對這類患者的效果微乎其微，患者仍然面臨患急性胰腺炎等併發症的風險；嚴格的飲食控制儘管可以通過每日極低脂肪的飲食來實現乳糜微粒的降低，但是患者往往很難長期堅持，依然持續面臨嚴重高甘油三酯血症帶來的風險。研究發現，一種主要在肝臟中產生的蛋白質APOC3在調節血漿甘油三酯方面發揮著重要作用，對大規模人群的檢測研究發現，攜帶天然APOC3功能缺失突變的人群甘油三酯水準含量較低且不表現其他臨床症狀。隨著基因編輯技術的發展，通過在基因層面調控APOC3的表達從而降低甘油三酯水準的治療策略得以實現，這將為高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症患者帶來治癒的希望。
正序生物CS-121注射液是利用上海科技大學自主研發的高精准變形式鹼基編輯器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al.，Nat Cell Biol，2021）開發的針對高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的首款體內基因編輯藥物。tBE由脂質納米粒（Lipid Nanoparticle，LNP）包裝，通過靜脈注射給藥遞送至患者肝臟，對靶標基因APOC3進行精准鹼基編輯，模擬天然APOC3功能缺失人群中的有益突變，下調APOC3的基因表達，進而達到降低甘油三酯水準的目的。通過基因水準的編輯，該療法有望實現”一次給藥，終身有效”的降甘油三脂的目標。tBE屬於下一代基因編輯技術，不需要破壞DNA雙鏈即可實現對單鹼基突變進行精准校正，不會促發p53通路啟動和染色體異常等安全風險。相比較其他基於CRISPR技術的基因編輯療法，CS-121安全性更高，不會引發患者基因組DNA大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等風險，更不會帶來由CRISPR/Cas9切斷DNA雙鏈而啟動p53通路導致的肝毒性等副反應。在前期的動物試驗中，CS-121的安全性和長期有效性已經獲得驗證，在肝臟、肺、肌肉、脾臟、卵巢、心臟、腎臟等各種組織中均沒有檢測到脫靶編輯。
正序生物CS-121注射液治療的首位患者是一名患有高乳糜微粒血症的63歲男性。患者在2025年10月18日接受CS-121最低劑量單次給藥，給藥後三天內，空腹TG水準顯著下降，並於給藥後第3天順利出院。截至報導日期，未出現產品相關的不良事件。
正序生物CS-121注射液IIT專案的主要研究者為安徽醫科大學第一附屬醫院周煥教授，吳志麗主任。
正序生物是一家已經進入IND臨床階段的創新生物醫藥科技公司，其開發的首款體外基因編輯藥物CS-101注射液已經成功治癒數十例β-地中海貧血和鐮刀型細胞貧血病患者。正序生物正在加速推進首款體內基因編輯藥物CS-121注射液進入IND臨床及上市，有望為高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症等代謝類疾病患者帶來”一次治療，終身有效“的顛覆性治療方案。
（特別感謝安徽醫科大學第一附屬醫院、上海科技大學及上海臨床研究中心）
關於正序生物
正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家專注於新型基因編輯技術、處於臨床階段的生物醫藥科技公司，孵化自上海科技大學，致力於利用自主知識產權的鹼基編輯體系，開發突破性精准療法，造福人類健康。公司基於以變形式鹼基編輯器tBE（transformer Base Editor）為代表的自主IP鹼基編輯系統創建了多種精准療法，針對遺傳疾病、代謝疾病、心血管疾病等佈局了多條管線，首條管線即將進入關鍵性臨床試驗（Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗）階段。
欲瞭解更多資訊，請點擊進入官網 www.correctsequence.com
媒體聯系人：
商務合作：BD@correctsequence.com
臨床試驗：CT@correctsequence.com
儘管面臨能源價格高企、國際關稅實施及繁瑣行政要求等官僚主義 ，薩克森–安哈爾特州 (Saxony-Anhalt) 仍為 2025 年交出理想的成績表：多間龍頭企業今年已宣佈，或在此地啟動重大投資計劃。這個人口約 214 萬的聯邦州份，以地域緊湊、 能夠迅速作出決策著稱，其創新工業與科技樞紐的形象日益鮮明。憑藉高科技、製藥、物流、化工及機械工程等多元產業布局，該州份已為未來發展奠定堅實基礎，並預期在 2026 年將迎來重要契機，延續其成長軌跡。 德國馬格德堡2025年12月21日 /美通社/ — Novartis 決定在薩勒 (Saale) 河畔哈雷 (Halle) 興建一座放射性配體療法的新生產設施，此舉堪稱最重大的項目之一。該技術被視為個人化癌症醫療領域的突破性進展。此新基地不僅強化了該州生命科學產業的實力，更為其贏得額外的國際能見度。薩克森-安哈特州 (Saxony-Anhalt) 經濟部部長 Sven Schulze 強調：「這項投資表明了對我們州的創新力量的巨大信心，並加強了我們成為未來產業的領導地點的抱負。」鄰近頂尖研究機構、可便捷抵達萊比錫 (Leipzig) / 哈雷機場，以及完善的現代物流體系，是選擇哈雷作為基地的關鍵因素。 來自商界、研究機構及政界的代表們，共同出席位於薩勒 (Saale) 河畔哈雷 (Halle) 未來 NOVARTIS 製藥廠區的象徵性鑰匙交接儀式 除了先進的醫療技術之外，工業界也在動態發展：Wintipak 已經在 Star Park Halle 實現第三階段的施工階段，並擴大其無菌包裝解決方案的產能。這項投資為辦公室、技術和儲存功能創造額外空間，並支援歐洲生產網絡的長期穩定。公司通過這步驟明確承諾對該地區，並專注於可持續、高效的生產流程。 物流里程碑正在伯恩堡（薩勒）逐步成形，Avnet 正於當地建立一座高性能電子元件分銷中心，涵蓋半導體電子產品，投資總額超過 2.25 億歐元。營運預計於 2026 年春季啟動 —— 將創造多達 700 個新職位，並具備每日向全球運送數萬件包裹的能力。可持續能源供應與現代化自動化系統，使該中心成為整個地區的標誌性項目。 至於半導體相關行業，Mercury 也正在採取重要步驟：這家愛爾蘭公司正在舍訥貝克 (Schönebeck) 建造一座工程與製造中心，該中心同樣預計於 2026 年春季啟用。約 200 名技術專業人員將為歐洲高科技客戶提供創新工程服務。這個決定是由位置的強大質量和其在德國內的中心地位置驅動。 另一個具有跨地區重要性的項目在哈爾伯施塔特 (Halberstadt) 實現：Daimler Truck 全新的全球零件中心 ── 歐洲最大的備件中心 ── 僅在兩年內完成，創造了 650 多個就業機會。Daimler Truck 更憑藉其二氧化碳中和能源概念，為可持續物流樹立全新典範。 像電動船公司 Ramme Electric Machines （來自奧斯特維克）這類成功的中型企業，同樣展現了「薩克森-安哈特州 (Saxony-Anhalt) 製造」的創新成果如何在全球引起共鳴。 Bitterfeld-Wolfen Chemical Park 也在持續發展：Campo Amargo 正在擴大其特殊試劑的生產，加強州份的化學和生物科技專業知識。同時，Merz 正投資 5,000 萬歐元於德紹-羅斯勞生物製藥園區 (Biopharmapark Dessau-Roßlau)，用於擴建高度專業化活性成分的生產能力。 所有這些都顯示：薩克森-安哈特州 (Saxony-Anhalt) 正在推動其成功，並在 2026 年邁向進一步的里程碑。對於尋求增長，創新和未來準備的公司來說，該州是具有吸引力的地點。 更多資訊： Novartis Deutschland Wintipak 持續在哈雷 (Halle) 投資 | WINTIPAK 伯恩堡艾維尼特分銷中心 (Avnet Distributionszentrum Bernburg) | Avnet EMEA Mercury 於德國斥資 2,500 萬歐元新建的工程與離場製造設施達成重要里程碑 – Mercury Engineering 哈爾伯施塔特 (Halberstadt)， Daimler Truck 全球零件中心 | Daimler Truck 首頁 – RAMME 低核苷酸合成試劑 | 高品質 首頁 – Merz 聯絡方法： Sabine Kraus手提電話：+49 172 3221 694Sabine.Kraus@img-sachsen-anhalt.de 哈雷（薩勒河畔）新生產廠房奠基儀式 薩克森-安哈特州 (Saxony-Anhalt) 奧斯特維克 (Osterwieck) 的 Ramme Electric Machines 生產電動船用馬達
商傳媒｜記者責任編輯／綜合外電報導 根據《路透》報導，美國勞工部公布的11月消費者物價指數（CPI）年增率低於市場預期，激勵市場對聯準會（Fed）明年降息的期待，美股主要指數週四全面收紅。半導體族群在記憶體大廠美光（Micron）公布亮眼財測帶動下強勢反彈，激勵費半大漲2.6%。 芝商所（CME）FedWatch工具顯示，目前市場預期聯準會在明年3月降息的機率上升至58%。美國銀行資產管理集團資本市場研究主管莫茲（Bill Merz）表示：「CPI報告具有建設性，這可能讓政策制定者更有信心在明年啟動降息，但仍需觀察下月數據，確認是否受政府停擺影響產生變數。」 由於先前美國政府關門43天，導致10月通膨數據無法順利蒐集，當局本次僅公布年增率，未提供月增變化；11月CPI年增2.1%，低於預期的2.3%，顯示物價壓力逐步緩解；此外，上週初領失業救濟金人數下降，也顯示美國勞動市場持續穩定，有助支撐經濟軟著陸預期。 美股三大指數止跌回升，道瓊工業指數上漲65.88點，收在47,951.85點；標普500指數漲幅0.79%，報6,774.76點；以科技股為主的那斯達克指數勁揚313.04點，收23,006.36點，漲幅高達1.38%。小型股為主的羅素2000指數上漲0.8%，反映市場資金風險偏好回升。 在11大類股中，消費性類股上漲1.78%。知名瑜珈服飾品牌Lululemon（LULU）因傳出激進投資機構Elliott持股超過10億美元，股價勁揚3.5%；星巴克（SBUX）則因預期消費支出持穩，上漲4.9%。 科技族群表現強勁，美光（MU）預期AI記憶體需求飆升，公布財測幾乎是市場預期的兩倍，激勵其股價大漲10.2%。其餘記憶體相關個股如SanDisk與Western Digital也同步跟進。 儘管AI帶來龐大投資支出壓力與營收變現挑戰，相關企業仍積極布局， 雲端巨頭甲骨文（Oracle）近日因市場對其AI基礎建設巨額投資案的資金調度與實質回報產生質疑，導致股價震盪走低，週四則回穩上漲0.9%；另外，美國總統川普旗下的Trump Media & Technology（DJT）宣布與核融合能源公司TAE Technologies合併，交易總值超過60億美元，激勵股價狂飆41%，成為市場焦點。
擔心成為負擔與照顧壓力，凸顯日益嚴重的健康隱憂 香港2025年12月17日 /美通社/ — 保誠保險有限公司（「保誠」）之母公司保誠集團早前委託Economist Impact進行了一項名為「香港患者心聲：透明度、費用及個人選擇如何塑造醫療體驗」（Patient Voices Hong Kong: How clarity, cost and choice shape care）的調查。研究結果揭示受訪港人在獲取醫療服務時面臨的挑戰，並凸顯他們對清晰指引、全面支援，以及無縫且可負擔的醫療服務需求殷切。 儘管醫療服務近在咫尺，受訪港人仍覺難以及時獲得所需支持 調查於2025年四月至五月期間進行，分別向1,153名香港居民及兩位本地專家進行調查和訪問。調查指出，雖然有67%香港受訪者認同本港醫療服務便利，但仍有過半數（55%）在出現健康問題時不清楚到何處就醫，另有55%表示缺乏正確的資訊作出治療決策。 即使在過去一年曾向全科醫生求診的受訪者亦面對不少挑戰。其中逾半數（52%）受訪港人反映候診時間過長、預約系統繁瑣或其他就醫障礙，導致求診體驗不佳。基層醫療服務作為患者醫療需求的第一接觸點，其可及性不足或會影響患者的滿意度及結果。此外，受訪者遇到的其他障礙亦進一步阻礙他們及時獲得所需的醫療服務。四分之一受訪港人表示，現有交通工具難以讓他們順利前往醫療機構就診。 患者依賴公共醫療和家庭支持，使醫療費用成為憂慮 調查亦發現，53%的香港受訪者擔心無法負擔醫療費用，56%則表示過去一年的醫療開支高於預期，意味著大眾的醫療保障存在明顯缺口，令他們對應付未來醫療需要的信心不足。 當被問及如何應對醫療開支時，五分之一受訪者表示主要依賴政府補助的醫療服務或公營醫保，而倚靠家人支援和自付費用的受訪者則分別佔18%及15%。僅13%受訪港人選擇私人健康保險，反映私人醫療保險在本港仍具較大發展空間。 近六成受訪港人曾延遲就醫，多為個人或家庭原因 值得一提的是，有近六成香港受訪者表示過去一年曾延遲就醫，常見原因包括認為病徵不嚴重（24%）、需照顧子女（24%），以及希望避免成為親友的負擔（24%）。 報告亦指出，面對預約就診的等待時間過長，患者往往會權衡醫療服務的可及性、便利性和連續性等因素。然而，不少受訪者表示即使候診時間過長，也會選擇繼續使用現有的醫療服務，其中22%表示是因為距離較近，而21%則是出於信任。 此外，能否將對日常生活的過度干擾降至最低將會影響患者求醫的信心。約三成（31%）受訪者偏好能減少干擾並盡快康復，以便迅速回歸日常生活。這些結果凸顯了財務和情感支持的重要性，確保患者能安心接受治療。 保誠致力透過以客為先的創新醫療方案，在最需要時給予客戶支持 保誠保險首席客務營運及健康保障業務總監歐陽佩玲表示：「當市民面對健康問題時，最需要的是清晰的指引，以及能安心地獲取所需的協助。保誠致力透過明確的資訊，向患者清楚說明保障範圍、預期情況及獲取支援的方式，減輕他們在治療過程中的壓力與不確定性，讓他們更安心。我們希望讓整個醫療旅程更加順暢、無憂，讓客戶專注於康復。」 – 完 – 關於保誠保險 保誠自1964年起為香港市民提供服務。透過保誠保險有限公司及保誠財險有限公司，保誠在香港為超過一百四十萬名客戶提供多元化的理財策劃服務及產品，包括人壽保險、投資相連保險、退休方案、健康及醫療保障、一般保險及僱員福利。2023年，保誠保險於澳門設立分行，為當地市民提供健康保障及金融解決方案，令保誠的業務遍佈整個大灣區。如欲獲得更多資訊，請瀏覽保誠保險有限公司網址：www.prudential.com.hk。
