深圳2026年3月2日 /美通社/ — 2026年3月2日，晶泰科技（2228.HK）孵化企業ReviR溪礫科技（下稱「ReviR」）宣佈，其小分子藥物管線RTX-117完成首例受試者給藥。這一里程碑進展標誌著由晶泰科技與ReviR 合作發現的國內首個「AI+RNA」小分子藥物RTX-117正式進入臨床開發階段，作為國內相關領域首個進入臨床的 1 類創新藥管線，有望為腓骨肌萎縮症（CMT）、白質消融性白質腦病（VWM）等神經系統疾病患者提供顛覆性的治療方案，覆蓋超 100 億美元的全球治療市場，晶泰科技有權參與該管線的銷售分成及後續授權收益分成。這是又一款晶泰科技參與研發並獲取後續商業化權益分成的首創新藥進入臨床，晶泰科技通過廣泛參與並賦能高價值領域新藥管線的創新突破與臨床轉化，正持續强化其作為AI製藥龍頭企業的領先優勢與商業化價值。 RTX-117 是晶泰科技與 ReviR一系列深度合作中首個進入臨床的候選藥物，結合晶泰科技的 AI+機器人藥物研發平台與 ReviR對RNA 生物學的深入理解，由雙方合作發現並設計優化，是國內唯一一款從分子層面干預疾病病理通路的小分子候選藥物。其臨床前數據及臨床獲批速度均超出雙方預期，展現了晶泰科技 AI 藥物研發平台的高效性與ReviR強大的管線推進能力。本次首例人體給藥的完成標誌著臨床試驗的正式啟動，將進一步驗證其藥物特徵及相關影響。本次臨床試驗為隨機、雙盲、安慰劑對照的單次、多次給藥劑量遞增研究以及食物影響研究，旨在評估RTX-117在健康受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）與藥效動力學（PD）特徵，以及食物影響。 目前，RTX-117已獲得腓骨肌萎縮症（CMT）的中美臨床試驗「雙報雙批」及白質消融性白質腦病（VWM）的國內臨床批件，成為國內首款在這兩項適應症中獲批臨床的藥物管線。CMT和VWM均為致死/致殘性罕見病，多數患者在年少發病並持續進展，全球尚無有效療法，存在巨大未被滿足的臨床需求。RTX-117作為該領域具備First-in-class潛力及前沿進展的創新藥，有望填補巨大的治療市場空白，撬動全球超100億美元的治療市場。其「一藥多治」策略還可通過同一分子在不同適應症中的相互驗證，顯著提升該管線開發的成功率。 RTX-117 通過抑制異常激活的ISR通路，恢復 mRNA 的正常翻譯，達到從分子根源上治療疾病的效果。該通路不僅對VWM 和 CMT 的治療至關重要，還被認為與漸凍症（ALS）、帕金森病（PD）、阿爾茨海默病（AD）以及腦損傷等多種神經系統疾病密切相關。隨著其I期臨床實驗的有序推進，未來，RTX-117有望進一步拓展至更多適應症，潛在覆蓋人群預計超5000萬。 在RTX-117 的成功研發中，晶泰科技的AI藥物研發平台展現了精準的藥物設計能力，與ReviR的VoyageR AI平台及其對底層疾病機制的深刻洞見結合，有望實現更高效的RNA翻譯調控及創新靶點開發，為「AI+RNA」神經退行性疾病藥物研發提供可複製的成功實踐。 ReviR 聯合創始人、董事長李陽博士表示：很高興我們能順利完成 RTX-117 的首例人體給藥，這是新藥研發中的關鍵里程碑，也是 ReviR 團隊專業性、研發路徑優越性和臨床方案科學性的體現，感謝臨床研究中心和患者群體及相關組織的支持，期待臨床試驗的進一步推進能給患者群體帶來新的治療希望。 關於ReviR Therapeutics（溪礫科技） ReviR Therapeutics 是一家處於臨床階段的全球生物技術公司，致力於結合 AI 技術與 RNA 生物學，開發高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平台 VoyageR 深厚的技術積澱，ReviR 已在神經系統疾病和自身免疫領域佈局多條創新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當前正推進針對腓骨肌萎縮症（CMT）/白質消融性白質腦病（VWM）的臨床試驗，並持續拓展新適應症。 關於晶泰科技 晶泰科技（”XtalPi Holdings Limited”，股份簡稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學院的物理學家於 2015 年創立，是一個基於量子物理、以人工智能賦能和機器人驅動的創新型研發平台。公司採用基於量子物理的第一性原理計算、人工智能、高性能雲計算以及可擴展及標準化的機器人自動化相結合的方式，為製藥及材料科學（包括農業技術、能源及新型化學品以及化妝品）等產業的全球和國內公司提供藥物及材料科學研發解決方案及服務。 關於RTX-117 RTX-117 是ReviR溪礫科技自主研發的1 類創新藥，由晶泰科技（2228.HK）的 AI+機器人研發平台賦能其發現與設計優化，為全球首個利用 AI 開發的腓骨肌萎縮症（CMT）/白質消融性白質腦病（VWM）的小分子療法，也是國內唯一具備該雙適應症臨床批件的創新管線，以抑制整合應激反應（Integrated Stress Response, ISR）為核心機制，通過激活 eIF2B 恢復 mRNA 的正常翻譯，重建蛋白表達穩態，改善神經肌肉功能，以達到治療效果。在高效推進 RTX-117 針對 CMT 臨床研究的同時，ReviR 已正式開啟針對 VWM 等拓展適應症的系統性佈局，旨在通過同一底層機制覆蓋更廣泛的神經系統臨床需求。